降阿尔茨海默症药成本，诺奖得主称仍需关注小分子药物方向

阿尔茨海默病（下称“AD”）就像一块橡皮檫，把人类记录在大脑里的记忆慢慢擦去，最终使得个人的日常生活都无法自理。

随着全球老龄化的到来，AD患者的数量日渐增多。阿尔茨海默病防治协会公布的数据显示，在中国，大约有 1000 万人被AD困扰。预计到2050年，患病人口将超过2000万，居世界之首。但是对抗疾病的抗体药物却屡战屡败。

“假设一些抗体生效了，那我们能不能真的在未来几十年都用这样的抗体进行治疗呢？不太可能！一个是研发成本非常高，另外，不是所有人都能够承担得起费用。即使是成功了，这样的抗体也不太可能广泛应用到病人身上。”9月16日，诺贝尔生理学或医学奖获得者托马斯·苏德霍夫（Thomasc.Sudhof）在“2018中国（泰州）医药峰会”上表示。

即便是这样，AD药品的研发几乎全军覆灭。强生、辉瑞、罗氏等制药巨头的多个单抗药物均在III期临床惨遭失败。

“目前研究发现在阿尔茨海默病的患者的大脑中有一种淀粉状蛋白会杀死神经细胞。如果我们把能够去除这些有毒的蛋白，可能就会有一点治疗效果。于是在阿尔茨海默病治疗的过程中使用抗体去除有毒有害的物质的试验非常多，但是都失败了。在美国，投入抗体的研究大概有20亿美金，但在研究过程中，没有人真正表明，这个病到底是由什么原因引起的，仍然需要研究基础的科学，再让这些基础科学去指导研究。”托马斯·苏德霍夫表示。

托马斯·苏德霍夫表示，人类对于很多疾病的发病原因并不了解，也不知道如何治疗，更多的治疗属于猜测。有的时候，对于这样的假设，要投入几十亿甚至更高资金，那基于这样的假设进行研究是不切实际的。

他表示：“科学是药物研发的前提条件，需要相应的参数才能研发药物、发现药物，需要了解病人为什么会生病，才能使得药品的探索是以产品为导向。但是现在很多时候，都是在做猜测工作。新药研究利润非常大，而且有排他性，目前药物研发集中在癌症的药物，而罕见症以及AD的药物没有得到足够的关注，包括这些疾病的生理机制或者说生物学的机制也被忽略了。”

AD给患者、家庭、社会和医疗带来了沉重的负担，在发达国家，阿尔茨海默症是耗费社会财政补助的主要疾病之一。以美国为例，每年的全社会花费就高达 2590 亿美金。

“我们现在有一些新研发的方法，包括DNA和RNA的疗法，还有基因的疗法。虽然我们可以使用新的疗法，可能会改变一些疾病的现状，带来一个很好的疗效。但是仍然需要关注小分子的药物对慢性大脑疾病的作用。”托马斯·苏德霍夫表示。

对于AD药物研发的方向，托马斯·苏德霍夫建议，应该坚持小分子药物的疗法，小分子药物更便宜、更加高效，即便追寻它的方向可能会是一个错误，但仍然还是要坚持小分子药物的研发。