千亿赛道大扩容，AI成医药研发神器！马化腾、李彦宏都在布局

医药行业著名的“双十定律”——十年时间加十亿美金，揭示着新药的开发，往往周期漫长、成本高昂。

现实情况甚至更为严峻。塔夫茨药物开发研究中心（Tufts CSDD）数据显示，一款新药从初始研究到上市，一般需要12-15年，平均成本大约26亿美元。5000个临床前化合物大约只有5个可以进入临床试验，最终只有一个能被批准用于临床治疗，成为真正的药物。

随着人工智能（artificial intelligence，AI）快速发展，人们期待它能成为医药研发的“破局神器”。

AI制药，即机器通过学习和挖掘数据，赋能药物研发的不同领域。

从计算机辅助药物设计（CADD）到人工智能药物研发（AIDD），现如今，AI几乎参与了从药物靶点发现，到临床试验的全流程。

科技媒体TechEmergence曾发布一份追踪全行业AI的应用报告，称AI技术能够将临床新药研发的成功率从12%提高到约14%，为生物制药业节省约10亿美元的研发经费。头豹研究院则在报告中预计，2026年AI制药潜在市场空间将达到3643亿元。

各路资本纷纷押注AI制药，同时，市场也有担忧，这是一场颠覆式创新还是资本噱头？

赛道挤满巨头

AI技术中的机器学习、深度学习等技术，能够提高制药数据、信息的处理效率。对于药物研发过程中的新药发现，AI技术可以代替研究人员有限的知识储备和想象力，发现原来很难、甚至不可能发现的靶点。

前沿人工智能企业深层思维（DeepMind）日前宣布，其开发的AI程序“阿尔法折叠”已预测出约100万个物种的超2亿种蛋白质的结构。解密“蛋白质宇宙”，将更快发现可能成为药物靶点的蛋白质，加速新药研发。

如今，AI赛道上挤满医药巨头。葛兰素史克（GSK.NYSE）自建AI部门；默沙东（MRK.NYSE）2012年开始与AI药企合作；辉瑞（PFE.NYSE）、艾伯维（ABBV.NYSE）、诺华（NVS.NYSE）等跨国药企先后介入AI赛道。

2022年来，赛诺菲（SNY.NASDAQ）与AI药企Exscientia（EXAI.NASDAQ）签下“天价大单”，包括1亿美元预付款、52亿美元里程碑金额和不超过21%的销售分成；复星医药（600196.SH；02196.HK）以1300万美元款项和股权投资，牵手AI药企英矽智能。

互联网头部企业跨界布局AI制药屡见不鲜。腾讯多次追投晶泰科技；华为携手云南白药（000538.SZ）入局AI制药；阿里巴巴旗下阿里云与全球健康药物研发中心合作开发AI药物研发和大数据平台；微软携手诺华共创AI创新实验室。

制药巨头、AI药企和互联网头部企业，AI制药的三大主力版图日渐清晰。

据Deep Pharma Intelligence数据，截至2022年一季度，全球参与AI药物研发的制药巨头超过56家，AI药企超495家，互联网头部企业超31家。

一级市场也迎来融资浪潮。由李彦宏牵头的百图生科成立不到一年，在2021年7月完成亿元级美元A轮；晶泰科技在同年8月完成3.8亿美元D轮融资，额度刷新行业记录，并跻身胡润百富《2022年中全球独角兽榜》。

红杉中国、软银愿景基金、GGV纪源资本等明星资本跑步入场。2017年至2021年，创新药领域AI药企融资事件合计达199起，融资金额合计近百亿美元。2022年上半年，AI制药领域的融资热度依旧高涨，累计融资事件达45起，累计融资金额达17.6亿美元。

时代周报记者注意到，目前，已有多名药企高管抢先进入AI制药企业，被市场解读为“用实际行动为AI投票”。

2021年初，美迪西（688202.SH）原高级副总裁兼药物研发服务负责人任峰转任英矽智能联合首席执行官；2022年10月，赛诺菲全球合作伙伴高级副总裁Alban de La Sablière履新Owkin，任首席业务官；同月，药明康德（603259.SH；02359.HK）早期药物研发负责人陆滔转任AI制药初创公司天鹜科技。

应对“数据之困”

药物发现是一个不断试错的过程，需要在实验数据基础上进行多轮分析迭代，筛选出最优药物分子。现如今，数据之困是AI药企普遍面临的挑战。

“大量高质量的数据对AI制药至关重要。”星药科技（Galixir）是一家以AI为核心技术驱动药物研发的生物科技公司，公司技术负责人石磊磊向记者介绍，“AI药企的应对之策包括利用好所有可以访问的数据服务、尽可能多的争取可以进行数据分享的合作方、探索新的技术平台、建立自己的实验室以及数据生产平台。”

为弥补数据上的不足，有AI药企自建实验室，干湿实验结合，积累高质量标准化数据。

晶泰科技为全球创新药企提供智能化自动化的药物研发服务。晶泰科技方面向时代周报记者介绍，公司首创智能计算、智能实验和专家经验相结合的药物研发新模式，在其自主研发的智能化自动化药物研发平台中，算法是“脑”，可以对药物分子的物理、化学、药学性质进行筛选和设计；自动化是“手”，在算法指导下进行标准化、无间断的实验操作与数据采集，为AI模型的优化提供数据反馈；药化专家是“眼”，为项目设定里程碑目标，在关键研发节点做决策，保障交付。

研发管线上，AI制药智库“智药局”数据显示，截至2022年6月20日，全球共有26家企业，约51个由AI辅助进入临床Ⅰ期的药物管线。从几大常见适应症来看，癌症管线数量最多，其次是神经系统疾病、肠道疾病等。

据2022年9月22日发布的《AI制药行业观察报告》，目前全球尚未有通过AI技术得到的药品获得药品监管局的批准上市。

上海生物医药促进中心副主任唐军曾指出，一款新药的诞生除去解决科研问题，还有很多流程，AI无法“施展拳脚”，例如在实验室中做好质量、成本控制等。

“整个行业正努力把AI的应用拓展到更后期阶段，包括临床试验设计、数据解读等。”石磊磊分析。

回归制药本质

近年来，AI制药在二级市场也呈“降温”之势。2020年2月，作为第一家上市的AI药企，Schrödinger（SDGR.NASDAQ）在一年后股价达到巅峰117美元/股，如今在21美元/股处徘徊，降幅达82%。近两年上市的AI药企，股价均有所回跌，跌幅在30%-90%区间。

AI制药，到了自证实力的阶段。

时代周报记者从多位投资人处获悉，目前AI制药的投资机构多有TMT（数字新媒体）投资背景，早期融资后，会更关注AI技术服务能力和研发管线的丰富程度。

“技术只是辅助工具，AI制药的本质还是药物研发。”有投资人向时代周报记者表示，“技术是否过硬，要用结果证明。最后比拼的还是谁的产品先研发上市，谁先拥有成熟产品。”

AI制药行业发展至今，自研/合作管线、外包服务模式两类商业模式基本成熟。

近三个月来，多家AI药企公布管线的临床进展。英矽智能宣布ISM001-055完成I期临床试验中的首次健康受试者给药；冰州石生物AC0176胶囊获FDA快速通道指定；红云生物在中国开展的针对晚期非小细胞肺癌的多中心临床Ⅰ/Ⅱa期研究H002-101CN已完成首例患者给药。

晶泰科技方面介绍，目前合作客户超过150家，参与的创新药管线逾180条，已得到大规模工业化应用和验证。合作伙伴包括跨国药企、国内大型药企、创新生物科技公司等。

“百年前蒸汽机车曾输给马车，但这并不能否定技术的先进性和价值。”石磊磊认为，“AI制药尚处于早期阶段，在制药流程中的参与度和贡献度相对较低，主要集中在临床前。但我们已经能够看到AI在分子设计等方面带来的价值。”