帕金森领域全球首款化学诱导iPSC新药IND获批

“无法治愈，不可逆转。”在1817年英国医生James Parkinson发现帕金森疾病200多年后，帕金森依然是一种实质意义上无法治愈的“绝症”。但在前沿技术的加持下，国内高科技制药公司正为这一疾病带来可逆转病程的全新可能。

8月2日，国家药品监督管理局（NAMP）正式批准了武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）帕金森新药NouvNeu001的IND申请。这也是帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。 

不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001是一种聚焦临床需求导向出发，利用化合物实现精细细胞功能改造，从而满足临床需求的通用型细胞治疗产品。NouvNeu001通过化合物调节实现高纯度神经元亚型分化，与体内原有神经元形成连接，并增强细胞分泌功能，进一步加强了移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。

NouvNeu001产品的成功研发依托于睿健医药所搭建的纯化学诱导体系，该体系是一种更适合于大规模工业生产，注重高效、安全、低成本的全新细胞功能改造平台。正式运营5年多以来，睿健医药已经建立了覆盖全新结构诱导化合物，基础培养基，生产工艺及质量体系的知识产权系统。

（文字内容有所调整，原标题：睿健医药“擎旗”，帕金森领域全球首款化学诱导iPSC新药IND获批）