强生65亿美元收购的FcRn单抗申报上市

8月29日，强生宣布向FDA提交生物制品许可申请 (BLA)，寻求在全球范围内首次批准FcRn单抗nipocalimab用于治疗全身性重症肌无力 (gMG) 患者。

今年6月，nipocalimab治疗gMG的III期VIVACITY-MG3研究传来捷报，该药物联合标准治疗（SOC）组患者24周内MG-ADL评分较基线的改善情况优于安慰剂联合SOC组，达到主要终点。

这项双盲、安慰剂对照的研究招募了大量AChR+，MuSK+和/或LRP4+患者，约占gMG患者总数的95%。在第22、23和24周接受Nipocalimab+SOC的患者MG-ADL较基线改善了4.70分，显著高于安慰剂+SOC的3.25分(P=0.002)。对于患有gMG的人来说，MG-ADL的1到2点变化可能是正常饮食和经常被食物噎住，或休息时呼吸急促和使用呼吸机之间的差异。

该研究还达到了多个关键的次要终点:

• 在第22周和第24周，通过QMG测量不同肌肉群的力量和功能的改善情况，Nipocalimab+SOC组与安慰剂+SOC组相比，显著改善(P<0.001)；

• 在第22、23和24周，与安慰剂+SOC相比，Nipocalimab+SOC的MG-ADL反应(比基线改善≥2点)显著更高(P=0.021)，进一步强调了Nipocalimab减轻gMG对患者日常生活影响的潜力。

Nipocalimab是一款高亲和力、全人源、糖基化、无效应的单克隆抗体，可以选择性地阻断FcRn以降低循环免疫球蛋白G (IgG) 抗体的水平，包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。

Nipocalimab最初由AnaptysBi开发，之后卖给了Momenta公司。2020年8月，强生以65亿美元价格收购Momenta，获得了这款药物。

gMG是一种慢性、终身性、罕见和高度衰弱的自身抗体驱动的神经肌肉疾病，其特征是波动性肌无力。此前，已有两款FcRn单抗获得FDA批准上市，分别是Argenx/再鼎的艾加莫德（efgartigimod）和优时比的rozanolixizumab，均已获批gMG适应症。艾加莫德已显示出良好的商业化前景，2022年是其在海外的第一个上市完整年，销售额便突破了4亿美元，2023年更是达到11.9亿美元，进入“重磅炸弹”行列。