宏观 华财讯 证券 产经 消费 科技 房产 酒业 银行 保险 智慧家

一针350万美元!全球最贵药上新

2022年11月25日 09:21 来源:北京商报
分享: 微信

随着美国FDA周二签发一纸批文,全球最贵药物的纪录又一次被打破,最新的价码已经达到350万美元。据了解,获批的是生物制药企业CSL Behring旗下的B型血友病基因疗法Hemgenix。作为一种遗传性疾病,B型血友病的患者由于基因缺陷导致第九凝血因子缺失或不足。按照现有的常规疗法,患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。

一般来说,普通人轻微划伤后血液很快就会凝固,而对血友病患者而言,一个小小的伤口损伤都会造成很大的伤害。目前,美国和欧洲大约有1600万B型血友病患者,A型血友病更为常见,约为前者的5倍。

由于血友病的本质就是基因受损,Hemgenix的基因疗法就是对症下药,其治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞,使患者自身能够产生第九凝血因子。

根据临床实验数据,受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达第9凝血因子,使得年平均出血率下降54%。更为重要的是,接受一次注射后,94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。

此外,该药物最常见的副作用是肝酶升高、头痛、流感样症状和一些轻微的输液相关反应。美国FDA生物制剂即研究中心主任Peter Marks介绍称,虽然已经有治疗血友病的药物,但防止和治疗出血的方法可能会侵蚀患者的生存质量。他补充说:“批准新药的决定为血友病B患者提供了更多选择,这也是该病患者在创新方面迈出的重要一步。”

值得一提的是,CSL Behring是在2020年从美股上市公司uniQure手中买下Hemgenix的商业化权利,药物依然将由uniQure在马萨诸塞州的列克星敦生产。

定价一直是新药物绕不开的话题。算上Hemgenix,过去仅仅三个多月的时间里,“全球最贵药物”的头衔已经在这个领域内转手三次。

在今年以前,诺华旗下的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的售价占据全球最贵药物头衔接近两年,这款药物的适应症为脊髓性肌萎缩症。今年8月和9月,美国蓝鸟生物旗下两款基因疗法获得FDA批准,分别是治疗β-地中海贫血的Zynteglo(280万美元)和治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的Skysona(300万美元)。

很明显,这些定价昂贵的新药并不急着跑量。生物科技行业投资人、Loncar投资CEO Brad Loncar解读称,虽然定价要比预期高一些,但Hemgenix仍有可能取得成功。一方面是因为现有的血友病疗法同样很贵,另一方面,血友病患者长期处于担忧出血的状态。

作为参考,诺华三季报显示,今年前9个月Zolgensma实现销售收入10.61亿美元,按照200万美元/剂的售价推算,大致等同于只有500名患者使用了这款药物。叠加一些国家已经将这款药物纳入医保,实际上完全自费使用这些新型疗法的患者更是屈指可数。

有统计发现,从2011年到2020年,罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说,从1期临床试验到美国FDA批准上市,能突破重围的罕见病药并不多。所以,一款罕见病药的研发不但要在时间、人员和资金上大量投入,还要随时面临失败的风险。

另一方面,虽然罕见病患者占总人口的比例很小,但种类却不一。对于不同的罕见病,可能要研发出不同的罕见病药,然而消费群体非常少。对于药企来说,为了保证效益,只能提高药价。

北京商报综合报道

(责任编辑:CF013)

推荐阅读 相关文章

风暴中的核子基因:实验室员工称“完全谢绝访客”

11月28日下午,时代财经实地探访核子基因的总部及旗下实验室等办公室时,发现员工均入场工作,有行政人员告诉时代财经,“深圳核酸检测工作仍在正...

来源:时代财经

屡被通报违规的核子华曦:母公司实控人年内成立16家核酸机构,曾涉虚假宣传被立案

值得注意的是,数据统计显示,核子基因仅在2022年就注册了16家“核子华曦”,注册时间大多集中在近3个月,并将2家公司更名为“核子华曦”。 ...

来源:蓝鲸财经

风暴中的核子基因:总部对话隔着玻璃门,实验室员工称“完全谢绝访客”

核子基因旗下多家核酸检测公司频频出事,被多次行政处罚。...

来源:时代财经

研发管线收缩,李嘉诚旗下的和黄医药也扛不住了?

继和铂医药、基石药业等Biotech战略调整后,和黄医药日前也宣布了专注于取得后期管线监管批准的战略。...

来源:北京商报

核子基因创始人张核子弟弟:网上传言为莫须有

“我们都是很低调的,这个信息清者自清,我们没有义务发什么澄清”。张原子进一步表示,其与核子基因公司没有关系,只是传闻牵涉到了家人,“公司的事...

来源:财联社

张核子和他的核子基因“百牌万店”计划

11月25日,核子华曦兰州实验室因录入异常被通报,其背后的母公司和实控人均浮出水面。...

来源:新京报

媒体实探核子基因总部:自称创始人父亲为中学教师,正启动IPO

深圳市核子基因科技公司(简称“核子基因”),因旗下兰州实验室核酸结果异常引发的舆情持续发酵。28日上午,记者来到了该公司位于深圳市南山智园的...

来源:财联社

从降糖到减肥,“错位”的司美格鲁肽

“我想买司美格鲁肽注射液,但是没有处方可以购药吗?”...

来源:北京商报

涉核酸检测业务,翌圣生物取消上会

一天两家企业IPO被取消审核。...

来源:北京商报

世卫和CDC警告:麻疹或带来全球威胁 近4000万儿童易感

世界卫生组织(WHO)和美国疾病控制与预防中心(CDC)周三(23日)警告,全球新冠疫情导致麻疹疫苗接种率下降,并对疾病的监测亦不如从前,目...

来源:财联社

连花清瘟卖断货,以岭药业急招工

连花清瘟“卖断货”让以岭药业的一举一动备受关注。...

来源:北京商报

又是一场世纪骗局!女版乔布斯获刑11年,人类距离“滴血验癌”还有多远?

当地时间11月18日,美国加利福尼亚州圣何塞联邦法院判处Theranos公司创始人及CEO伊丽莎白·霍姆斯11年零3个月有期徒刑,以及总额8...

来源:时代财经

冀衡药业核心产品属高污染类 安全生产、上游产能扩张藏隐忧

主营原料药的河北冀衡药业股份有限公司(简称“冀衡药业”),计划在深交所主板上市,保荐机构为国金证券。...

来源:投资者网

肿瘤药物领域再遇挫折 葛兰素史克停止在美国销售Blenrep

当地时间周二(11月22日),制药巨头葛兰素史克宣布,将停止在美国销售其血癌药物Blenrep,但将继续该药物的试验计划,一些患者也可以选择...

来源:财联社

前七月国内零售药店销售额达2895亿元:处方药占比提升

院内集采的持续进行加剧跨国企业在院外市场的争夺,中康CMH发布的数据显示,2022年1-7月,跨国企业在零售药店的销售额增速始终快于本土企业...

来源:蓝鲸财经

药企高管大换血!年内超250位离职,95后接班千亿药企掌门人

从统计数据来看,今年以来,药企高管履新也和离职一样频繁。仅是公开可统计的信息,今年来履新的药企高管就超过200名。...

来源:时代财经

一则未经证实的消息催化医药大反攻,能持续吗?重仓基金经理怎么说?

市场因何迎来反攻?为何率先反攻的是医药与芯片?“卫健委贴息贷款政策通知”这则未经证实的消息催化,显然是大涨合力之一。...

来源:财联社

“白名单”为北京新药创研带来哪些红利

为解决生物医药研发用物品进口通关便利化问题,由北京市药监局牵头,会同市科委、中关村管委会、市经信局、市商务局、北京海关共同研究制定出台了《北...

来源:北京商报

医药整体行情启动?政策利好叠加业绩好转 机构高喊“还有加仓空间”

今日,A股医疗板块迎来普涨行情,疫苗、医疗信息化、医疗器械、CRO、中药、医美在内的多个细分板块表现亮眼。...

来源:财联社

进集采“黑名单” 葛兰素史克失去了什么

业内人士表示,尽管度他雄胺胶囊不算公司的重磅品种,但被取消国家药品集采资格对葛兰素史克仍将产生一定影响。...

来源:北京商报

谁是下一个获批的进口新冠药

第五届中国国际进口博览会(以下简称“进博会”)拉开帷幕,作为六大展区之一,医疗器械及医药保健展区全球15大药企巨头首次齐聚。新冠相关药品和公...

来源:北京商报

生物医药投资降温,基石药业收缩御寒

近年来受益于药品审评审批政策改革和资本市场政策利好,我国一大批初创型Biotech登陆资本市场。...

来源:北京商报

囤药清单走红,谁最炙手可热

在优化疫情防控二十条发布后,包括连花清瘟胶囊在内的许多非处方药感冒药成了公众囤积的目标药品。...

来源:北京商报

第三批抗癌药品和罕见病药品可享增值税优惠

为鼓励制药产业发展,降低患者用药成本,财政部、海关总署、国家税务总局、国家药监局日前发布公告,发布第三批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品...

来源:新华社

联系方式

中华网新媒体 财经频道
互动/投稿邮箱:
finance@zhixun.china.com
网上不良信息举报电话:010-56177181
财经频道联系电话:(010)56176102