“从来就没想过自体CAR-T能进医保”

11月28日，国家医保目录调整结果正式公布，阿基仑赛、纳基奥仑赛、瑞基奥仑赛、泽沃基奥仑赛四款CAR-T产品均无缘医保目录。

这无异于给行业浇了一盆冷水。自第一款产品上市以来，自体CAR-T疗法始终困于产品可及性。今年已经是企业热情最高涨的一回，好几家企业都透露出了想让CAR-T进医保的意愿，行业也纷纷猜测是不是今年有希望。

但是，从国家医保局的公开表述中不难推断：CAR-T等高价药品基本没有进医保的可能。诸多业内人士对这个结果也并不意外。前复星凯瑞总裁王立群表示：“按现在的产品技术路径和生产成本，从来就没想过自体CAR-T能进医保。”

如今，CAR-T的竞争已经处于白热化。迄今为止，国内已经有6款CAR-T产品上市，精准生物、华东医药、恒润达生三家的CAR-T已递交上市申请，都基本集中在CD19、BCMA两个靶点，适应症也主要分布在大B细胞淋巴瘤、复发性骨髓瘤。

国家药监局食品药品审核查验中心高级检查员杨敬鹏曾对外披露，目前的CAR-T产品同质化比较严重。后续还有几十家的申报产品，估计大部分都是一样的。这些产品的竞争还是比较激烈。

今后中国的细胞基因治疗产品，可能会面临市场出口不畅的大问题。

商业化困境难解

商保是CAR-T在支付端唯一能努力的方向。复星医药和药明巨诺布局较早。根据财报，截至今年上半年，阿基仑赛被纳入超过110款城市惠民保和超过80项商业保险；药明巨诺的瑞基奥仑赛被纳入78个商保和96个地方政府的补充医疗保险计划。

但支付问题仍然存在，驯鹿生物董事长张金华曾指出，现在CAR-T保险支付的比例非常低，目前有商保和惠民保保险支付的患者在30%-40%，另外60%-70%患者都是自付。CAR-T的天价难题仍然未解。

CAR-T虽然疗效突出，但生产规模难以提升、患者可及性不足的现状摆在面前。相对而言，新获批的CAR-T产品，科济药业的泽沃基奥仑赛今年倒是有良好的势头。截至今年7月末，科济药业共从合作伙伴华东医药获得了52份订单。

但市场增长能否保持就难说了。最早上市的阿基仑赛，到2023年年底累计治疗的患者人数为600名。今年年初，复星凯瑞推出按疗效支付，希望扩大产品临床使用量，目前实际市场数据还未公布；药明巨诺的瑞基奥仑赛2022年、2023年共开具约350张处方，今年若不采取强有力的推广政策，处方量很难有大幅增长。

临床上看，即使没有CAR-T，患者也不至于会到没药可医的境地。大B细胞淋巴瘤和骨髓瘤的治疗，CAR-T之前还有化疗、免疫调节剂、分子靶向药物。这些都比CAR-T便宜。一个最直接的例证就是，去年阿基仑赛获批二线成人大B细胞淋巴瘤适应症，患者人数却没有明显增长。

医保“保基本”的定位只要没变，CAR-T纳入医保支付，就基本没有可能。在支付端，各家企业可能还得拼一拼能和商保谈下多少单，争取多少报销。

前途未卜

国际上细胞基因治疗行业也过得十分艰难。今年以来，据统计全球已有15家biotech公司迫于倒闭，CGT领域的占比25%；而已经破产、但未宣布关闭的公司中，CGT领域的公司占到40%。

商业化瓶颈是一方面，高昂的成本，始终是横在CAR-T面前的一座大山。

今年3月，印度CAR-T只要3、4万美金的消息引发行业高度关注。不过业内人士均对其保持观望态度，指出国内外的监管审核标准都完全不同。两者间很难直接对比。

药明巨诺披露，2020年制定了降低制造成本的战略，2022年已经成功完成优化原材料使用的技术与程序，大幅降低了成本，同时在今年6月底，已经开始从国内供应商的原材料，日后还会从国内供应商采购更多原材料，优化生产业务以提升效率。

药明巨诺已经取得了一定成绩，2024年上半年的毛利率已经稳定在了50.4%，较2021年的29.4%有了非常明显的提升。但即便如此，瑞奥基仑赛仍然没够着能进医保的门槛。

目前所有获批的CAR-T都是定制的，原材料之一都用了病毒载体，每个产品都要做病毒前期开发和验证，价格已然不菲。

王立群指出：从取血到生产制备、质控、运输，再到临床回输、观察和治疗。这都是围绕着一个病人来完成，光人力成本就不小。再加上每批细胞生产中所用的病毒和磁珠等原材料成本，整个制备环节决定了CAR-T的成本不会便宜。

各家企业都在努力突破现有的困境。王立群介绍：到现在为止通常都要在大概一两个礼拜内制备完，后续新技术可能说两三天就能制备完的，这样能降低一些成本。

通用型产品是业界努力的开发趋势。国内外有很多企业都在做相应的尝试，针对T细胞、NK细胞等进行改造，但都面临降低排异的问题，宿主抗移植物反应，仍是企业开发通用细胞产品的难点。如果成功，对整个CGT行业都会是一个全新的变革。

但这个未来还需要时间的验证。通用型细胞治疗产品整体仍处于临床早期，很长一段时间里，患者还得依赖自体CAR-T治疗。而不能进医保，对企业的商业化和患者的可及性困难现状很难得到改变。

王立群表示：“我们都在等通用产品临床上的好结果。”